Donidalorsen

Donidalorsen (API)

Navorsingsaansoek:
Donidalorsen API is 'n antisense oligonukleotied (ASO) wat ondersoek word vir die behandeling van oorerflike angio-edeem (HAE) en verwante inflammatoriese toestande. Dit word bestudeer in die konteks van RNA-geteikende terapieë, met die doel om die uitdrukking van ... te verminder.plasma prekallikreïn(KLKB1 mRNA). Navorsers gebruik Donidalorsen om geenstilmaakmeganismes, dosisafhanklike farmakokinetika en langtermynbeheer van bradikinien-gemedieerde inflammasie te ondersoek.

Funksie:
Donidalorsen funksioneer deur selektief te bind aanKLKB1mRNA, wat die produksie van plasma-prekallikrein verminder — 'n sleutelensiem in die kallikrein-kinien-stelsel wat verantwoordelik is vir die veroorsaaking van swelling en inflammasie in HAE. Deur kallikreinvlakke te verlaag, help Donidalorsen om HAE-aanvalle te voorkom en die siektelas te verminder. As 'n API dien dit as die kern terapeutiese komponent in die ontwikkeling van langwerkende, subkutaan toegediende behandelings vir HAE.