Fitusiran

Fitusiran (API)

Navorsingsaansoek:
Fitusiran API is 'n sintetiese klein interfererende RNA (siRNA) wat hoofsaaklik ondersoek word op die gebied van hemofilie en koagulasieversteurings. Dit teiken dieantitrombien (AT of SERPINC1)geen in die lewer om antitrombienproduksie te verminder. Navorsers gebruik Fitusiran om RNA-interferensie (RNAi) meganismes, lewerspesifieke geenstilmaak en nuwe terapeutiese strategieë vir die herbalansering van koagulasie in hemofilie A- en B-pasiënte, met of sonder inhibeerders, te ondersoek.

Funksie:
Fitusiran funksioneer deur die uitdrukking van antitrombien, 'n natuurlike antikoagulant, te stil, waardeur trombiengenerering verhoog word en stolselvorming bevorder word. Hierdie meganisme bied 'n profilaktiese behandelingsbenadering om bloedingsepisodes in hemofiliepasiënte te verminder. As 'n API dien Fitusiran as die aktiewe bestanddeel in langwerkende subkutane terapieë wat daarop gemik is om die lewensgehalte te verbeter en die behandelingslas in bloedingstoornisse te verminder.