Givosiran

Givosiran (API)

Navorsingsaansoek:
Givosiran API is 'n sintetiese klein interfererende RNA (siRNA) wat bestudeer is vir die behandeling van akute hepatiese porfirie (AHP). Dit teiken spesifiek dieALAS1geen (aminolevuliensuur sintase 1), wat betrokke is by die heembiosintese-roete. Navorsers gebruik Givosiran om RNA-interferensie (RNAi)-gebaseerde terapieë, lewergerigte geenstilmaak en die modulasie van metaboliese weë betrokke by porfirie en verwante genetiese afwykings te ondersoek.

Funksie:
Givosiran funksioneer deur die uitdrukking van te verminderALAS1in hepatosiete, waardeur die ophoping van giftige heem-tussenprodukte soos ALA (aminolevuliensuur) en PBG (porfobilinogeen) verminder word. Dit help om die neuroviscerale aanvalle wat met akute hepatiese porfirie geassosieer word, te voorkom. As 'n API is Givosiran die aktiewe farmaseutiese komponent in RNAi-gebaseerde terapeutiese middels wat ontwerp is om langtermynbeheer van AHP met subkutane toediening te bied.