Oligonukleotied API's
-
Inclisiran natrium
Inclisiran-natrium API (Aktiewe Farmaseutiese Bestanddeel) word hoofsaaklik bestudeer op die gebied van RNA-interferensie (RNAi) en kardiovaskulêre terapeutiese middels. As 'n dubbelstrengige siRNA wat die PCSK9-geen teiken, word dit in prekliniese en kliniese navorsing gebruik om langwerkende geen-stilmaakstrategieë te evalueer vir die verlaging van LDL-C (laedigtheid lipoproteïen cholesterol). Dit dien ook as 'n modelverbinding vir die ondersoek van siRNA-afleweringstelsels, stabiliteit en lewergerigte RNA-terapeutiese middels.
-
Donidalorsen
Donidalorsen API is 'n antisense oligonukleotied (ASO) wat ondersoek word vir die behandeling van oorerflike angio-edeem (HAE) en verwante inflammatoriese toestande. Dit word bestudeer in die konteks van RNA-geteikende terapieë, met die doel om die uitdrukking van ... te verminder.plasma prekallikreïn(KLKB1 mRNA). Navorsers gebruik Donidalorsen om geenstilmaakmeganismes, dosisafhanklike farmakokinetika en langtermynbeheer van bradikinien-gemedieerde inflammasie te ondersoek.
-
Fitusiran
Fitusiran API is 'n sintetiese klein interfererende RNA (siRNA) wat hoofsaaklik ondersoek word op die gebied van hemofilie en koagulasieversteurings. Dit teiken dieantitrombien (AT of SERPINC1)geen in die lewer om antitrombienproduksie te verminder. Navorsers gebruik Fitusiran om RNA-interferensie (RNAi) meganismes, lewerspesifieke geenstilmaak en nuwe terapeutiese strategieë vir die herbalansering van koagulasie in hemofilie A- en B-pasiënte, met of sonder inhibeerders, te ondersoek.
-
Givosiran
Givosiran API is 'n sintetiese klein interfererende RNA (siRNA) wat bestudeer is vir die behandeling van akute hepatiese porfirie (AHP). Dit teiken spesifiek dieALAS1geen (aminolevuliensuur sintase 1), wat betrokke is by die heembiosintese-roete. Navorsers gebruik Givosiran om RNA-interferensie (RNAi)-gebaseerde terapieë, lewergerigte geenstilmaak en die modulasie van metaboliese weë betrokke by porfirie en verwante genetiese afwykings te ondersoek.
-
Plozasiran
Plozasiran API is 'n sintetiese klein interfererende RNA (siRNA) wat ontwikkel is vir die behandeling van hipertrigliseriedemie en verwante kardiovaskulêre en metaboliese afwykings. Dit teiken dieAPOC3geen, wat kodeer vir apolipoproteïen C-III, 'n sleutelreguleerder van trigliseriedmetabolisme. In navorsing word Plozasiran gebruik om RNAi-gebaseerde lipiedverlagende strategieë, geenstilmaakspesifisiteit en langwerkende behandelings vir toestande soos familiale chilomikronemiesindroom (FCS) en gemengde dislipidemie te bestudeer.
-
Zilebesiran
Zilebesiran API is 'n ondersoekende klein interfererende RNA (siRNA) wat ontwikkel is vir die behandeling van hipertensie. Dit teiken dieAGTgeen, wat kodeer vir angiotensinogeen—’n sleutelkomponent van die renien-angiotensien-aldosteroonstelsel (RAAS). In navorsing word Zilebesiran gebruik om geenstilmaakbenaderings vir langtermyn bloeddrukbeheer, RNAi-afleweringstegnologieë en die breër rol van die RAAS-roete in kardiovaskulêre en niersiektes te bestudeer.