Plozasiran

Plozasiran (API)

Navorsingsaansoek:
Plozasiran API is 'n sintetiese klein interfererende RNA (siRNA) wat ontwikkel is vir die behandeling van hipertrigliseriedemie en verwante kardiovaskulêre en metaboliese afwykings. Dit teiken dieAPOC3geen, wat kodeer vir apolipoproteïen C-III, 'n sleutelreguleerder van trigliseriedmetabolisme. In navorsing word Plozasiran gebruik om RNAi-gebaseerde lipiedverlagende strategieë, geenstilmaakspesifisiteit en langwerkende behandelings vir toestande soos familiale chilomikronemiesindroom (FCS) en gemengde dislipidemie te bestudeer.

Funksie:
Plozasiran funksioneer deur stil te maakAPOC3mRNA in die lewer, wat lei tot 'n verlaging in apolipoproteïen C-III-vlakke. Dit bevorder verbeterde lipolise en die klaring van trigliseriedryke lipoproteïene uit die bloedstroom. As 'n API maak Plozasiran die ontwikkeling van langwerkende terapieë moontlik wat daarop gemik is om trigliseriedvlakke aansienlik te verlaag en die risiko van pankreatitis en kardiovaskulêre gebeure te verminder by pasiënte met ernstige of genetiese lipiedafwykings.