Op 2021-12-06, US Time, het Acadia Pharmaceuticals (NASDAQ: ACAD) die positiewe toplyn-resultate van die fase III-kliniese proefneming van die medisyne-kandidaat, Trofinetide, aangekondig. Die fase III -proef, wat laventel genoem word, word hoofsaaklik gebruik om die veiligheid en effektiwiteit van trofinetied in die behandeling van Rett -sindroom (RS) te evalueer. Altesaam 189 proefpersone is ingeskryf, alle vroue tussen 5-20 jaar met Rs.
Laventel was 'n dubbelblinde, gerandomiseerde, placebo-gekontroleerde proef van 12 weke met gekombineerde primêre eindpunte van die RS-gedragsvraelys (RSBQ) en die kliniese uitkoms wêreldwye graderingskaal (CGI-I), soos beoordeel deur onderskeidelik verpleegpersoneel en dokters; Sleutel Die sekondêre eindpunt is die kommunikasie- en simboliese gedragsontwikkelingskaal vir babas en kleuters (CSBS-DP-It-Social), wat hoofsaaklik gebruik word om die ontwikkeling van sosiale, verbale en simboliese gedrag by babas en jong kinders van 6-24 maande ouderdom te beoordeel, en kan gebruik word vir outisme vir vroeë sifting vir simptome van ontwikkelingsvertraging en ander ontwikkelingsvertragings, as beoordeel deur verpleegpersoneel.
Die resultate het getoon dat trofinetied beduidende verbeterings in beide primêre eindpunte gehad het in vergelyking met placebo. Veranderings vanaf die basislyn in RSBQ vir placebo en trofinetied in week 12 was -1,7 teenoor -5,1 (p = 0,0175); CGI-I-tellings was 3,8 teenoor 3,5 (p = 0,0030). Intussen was die verandering van die basislyn in CSBS-DP-It-Social -1.1 en -0.1 onderskeidelik vir placebo en trofinetied.
Beide die primêre en primêre sekondêre eindpunte van laventel het die potensiaal van trofinetied vir die behandeling van RS getoon, maar daar moet op gelet word dat die tempo van die staking van studiebehandeling wat verband hou met opkomende nadelige gebeure (TEAES) hoër was in die trofinetiedarm in vergelyking met placebo, die twee was onderskeidelik 2,1% en 17,2%. Onder hulle was die mees algemene nadelige gebeure:
① Diarree - trofinetied was 80,6% (97,3% daarvan was sag tot matig) en placebo was 19,1%;
② Braking - trofinetied was 26,9% (waarvan 96% lig tot matig was) en placebo was 9,6%;
③ Ernstige nadelige gebeure het by 3,2% van die proefpersone in beide groepe voorgekom.
Vakke in die laventelverhoor sal voortgaan om trofinetied te ontvang na voltooiing van die verhoor of in die oop-etiket Lilac- en Lilac-2-uitbreidingsstudies, en> 95% van die proefpersone wat die laventelstudie voltooi het, het verkies om oor te skakel na die LILAC-open-etiket-uitbreidingsnavorsing.
Postyd: Feb-17-2022