Op 2021-12-06, Amerikaanse tyd, het Acadia Pharmaceuticals (Nasdaq: ACAD) die positiewe toplynresultate van sy Fase III-kliniese proef van sy geneesmiddelkandidaat, Trofinetide, aangekondig.Die fase III-proef, genaamd Lavender, word hoofsaaklik gebruik om die veiligheid en doeltreffendheid van Trofinetide in die behandeling van Rett-sindroom (RS) te evalueer.'n Totaal van 189 proefpersone is ingeskryf, almal vroue van 5-20 jaar met RS.
Laventel was 'n dubbelblinde, gerandomiseerde, placebo-beheerde proef van 12 weke met gekombineerde primêre eindpunte van die RS Behavioural Questionnaire (RSBQ) en Clinical Outcome Global Rating Scale (CGI-I), soos onderskeidelik deur verpleegpersoneel en dokters geassesseer;sleutel Die sekondêre eindpunt is die Kommunikasie- en Simboliese Gedragsontwikkelingskaal vir Babas en Kleuters (CSBS-DP-IT-Social), wat hoofsaaklik gebruik word om die ontwikkeling van sosiale, verbale en simboliese gedrag by babas en jong kinders 6–24 te assesseer. maande oud, en kan gebruik word vir outisme Vroeë sifting vir simptome van ontwikkelingsagterstande en ander ontwikkelingsagterstande, soos geassesseer deur verpleegpersoneel.
Die resultate het getoon dat Trofinetide beduidende verbeterings in beide primêre eindpunte in vergelyking met placebo gehad het.Veranderinge vanaf basislyn in RSBQ vir placebo en Trofinetide by Week 12 was -1.7 vs -5.1 (p=0.0175);CGI-I tellings was 3.8 vs 3.5 (p=0.0030).Intussen was die verandering vanaf basislyn in CSBS-DP-IT-Social -1.1 en -0.1 vir placebo en Trofinetide, onderskeidelik.
Beide die primêre en primêre sekondêre eindpunte van laventel het die potensiaal van Trofinetide vir die behandeling van RS gedemonstreer, maar daar moet op gelet word dat die tempo van staking van studiebehandeling wat verband hou met opkomende nadelige gebeurtenisse (TEAEs) hoër was in die Trofinetide-arm in vergelyking met placebo , Die twee was onderskeidelik 2,1% en 17,2%.Onder hulle was die mees algemene nadelige gebeurtenisse:
① Diarree – Trofinetide was 80.6% (waarvan 97.3% lig tot matig was) en placebo was 19.1%;
② Braking – Trofinetide was 26.9% (waarvan 96% lig tot matig was) en placebo was 9.6%;
③ Ernstige nadelige gebeurtenisse het in 3,2% van die proefpersone in beide groepe voorgekom.
Vakke in die Laventel-proef sal voortgaan om Trofinetide te ontvang na voltooiing van die proef of in die oop-etiket Lilac- en Lilac-2-uitbreidingstudies, en >95% van die proefpersone wat die Laventel-studie voltooi het, het gekies om na die Lilac oop-etiket oor te skakel uitbreiding Navorsing, bevindinge sal aan 'n komende mediese vergadering voorgelê word.
Postyd: 17 Februarie 2022